Abuztuaren 7an, National Medical Products Administration (NMPA) erakundeko Droga Ebaluaziorako Zentroak (CDE) iragarri zuen PA3-17 injekzioa terapia aurreratuaren izendapenean sartzeko proposatu zela, T zelulen leuzemia/linfoma linfoblastiko akutu errepikatua/errefraktarioa (r/r T-ALL/LBL) duten helduen tratamendurako pentsatua.
Gaur egun, Txinan minbiziaren aurkako teknologia berrien entsegu kliniko asko daude oraindik pazienteak bilatzen. Droga eta teknologia berriei buruzko kontsultak egiteko, Pekingo Hego Eskualdeko Onkologia Ospitaleko Nazioarteko Sailarekin harremanetan jar zaitezke.
Telefono zenbakia: 4008803716
WeChat IDa: 17801183037
Helbide elektronikoa:myimmnet@163.com
T-linfoblasto leuzemia/linfoma errepikaria/errefraktarioa (r/r T-ALL/LBL) duten pazienteen adierazpen klinikoak gaixotasunaren progresio azkarra, pronostiko txarra eta aukera terapeutiko falta dira. Gaur egun, Nailabine baino ez zuen onartu FDAk 2005ean gutxienez bi kimioterapia-erregimeni erantzun ez zioten edo tratamenduaren ondoren errepikaria izan zuten T-ALL/LBL pazienteen tratamendurako, % 31ko ORR eta % 23ko CR batekin. Beraz, premiazkoa da beste modalitate eraginkor batzuk garatzea. T eta NK zelula normaletan duen adierazpenaz eta beste ehun-zeluletan adierazpenik ez izateaz gain, CD7 oso adierazita dago T-ALL/LBL zeluletan. Beraz, CD7 T-ALL/LBLrako CAR-T terapia garatzeko helburu potentzialtzat hartzen da. Hala ere, erronka T zeluletan CD7ren adierazpenak eragindako fratrizidioa saihestea da. Ikertzaileek CAR-T zelulen injekzio bat garatu zuten CD7 nanoantigorputzetan oinarrituta, PA3-17 injekzioa izenekoa, T zelulen gainazalean CD7 molekularen adierazpena blokeatuz CD7 proteinen adierazpen blokeatzailearen (PEBL) bidez.
PA3-17 injekzioaren I. Faseko entsegu klinikoaren jarraipen-datuak, errepikatutako/errefraktarioa den T zelulen leuzemia linfoblastiko akutua/linfoma (R/R T-ALL/LBL) tratatzeko, nazioartean ospetsua den EHA 2025eko konferentzia akademikoan aurkeztu ziren.
2025eko otsailaren 19an, guztira 13 paziente matrikulatu ziren (3 paziente 1., 2. eta 3. dosi taldeetan, 4 paziente RP2D taldean), eta guztiek PA3-17 injekzio infusio bakarra jaso zuten eta 28 eguneko dosi mugatzaileen toxikotasunen (DLT) ebaluazioa burutu zuten. RP2D 2×10⁶ CAR-T/kg-tan ezarri zen, farmakokinetikan, segurtasunean eta dosi horretatik haratagoko eraginkortasunean oinarrituta. Ez zen DLTrik gertatu eta gehienezko dosi tolerantzia (MTD) ez zen lortu. Zitokinen askapen sindromearen (CRS) intzidentzia % 84,6koa izan zen (G3: % 23,1, G4 ez), eta zelula efektore immuneekin lotutako neurotoxikotasun sindromea (ICANS) G1-2ra mugatu zen (% 15,4). Eraginkortasun-datuek erakutsi zuten erantzun objektiboaren tasarik onena (ORR) % 84,6koa izan zela (11/13) eta % 76,9k (10/13) erremisio osoa/erremisio osoa berreskuratze osatugabearekin lortu zutela (CR/CRi). Harrigarria bada ere, % 69,2k (9/13, 8 paziente CR) erantzuna mantendu zuten 3 hilabetean, % 50,0k (4/8) CR > 15 hilabete mantendu zuten infusioaren ondoren, ondorengo zelula amen transplantea (SCT) gabe, eta horietako bik oraindik CAR-T zelula detektagarriak zituztela 21 hilabetean. Aipagarria da, aurretik tratatutako paziente batek [aurretik Zelula Amen Hematopoietikoen Transplantea (HSCT), gaixotasun handi bat > 7 cm] CR lortu zuela 28. egunean eta bigarren HSCT bat 6 hilabetean.
PA3-17 injekzioak tolerantzia ona, jarduera kliniko sakona eta iraunkorra erakutsi zuen aurretik tratatutako r/r T-ALL/LBL pazienteetan, CR pazienteen % 50ek bizirik irauten edo/eta progresiorik gabe jarraitzen zutelarik urtebetean.
Gaur egun, Txinan minbiziaren aurkako teknologia berrien entsegu kliniko asko daude oraindik pazienteak bilatzen. Droga eta teknologia berriei buruzko kontsultak egiteko, Pekingo Hego Eskualdeko Onkologia Ospitaleko Nazioarteko Sailarekin harremanetan jar zaitezke.
Telefono zenbakia: 4008803716
WeChat IDa: 17801183037
Email：myimmnet@163.com
Argitaratze data: 2025eko abuztuaren 13a