2025eko abuztuan, National Medical Products Administration (NMPA) erakundeko Center for Drug Evaluation (CDE) zentroak ofizialki Breakthrough Therapy izendapena eman zion Ina-cel-i, Juventasek modu independentean garatutako CD19 zuzendutako CAR-T zelulen terapia berri bati, B zelulen leuzemia linfoblastiko akutua (r/r B-ALL) errepikatutako edo errefraktarioa duten paziente pediatrikoak tratatzeko.
Gaur egun, Txinan minbiziaren aurkako teknologia berrien entsegu kliniko asko daude oraindik pazienteak bilatzen. Droga eta teknologia berriei buruzko kontsultak egiteko, Pekingo Hego Eskualdeko Onkologia Ospitaleko Nazioarteko Sailarekin harremanetan jar zaitezke.
Telefono zenbakia: 4008803716
WeChat IDa: 17801183037
Email：myimmnet@163.com
Inaticabtagene autoleucel (Inati-cel) CD19 espezifikoentzako kimeriko antigeno hartzaile (CAR) T zelulen produktu bat da, HI19α klonetik eratorritako CD19 scFv bat eta 4-1BB/CD3-ζ kostimulazio domeinu bat dituena, eta Txinan onartu zen 2023ko azaroan B leuzemia linfoblastiko akutu errepikaria edo errefraktarioa (r/r B-ALL) duten helduen pazienteentzat.
The2025eko ASCOren Urteko Batzarra txostena B-ALL helduen pazienteetan Inati-cel ebaluatzeko zentro anitzeko eta esku-hartzerik gabeko mundu errealeko ikerketa (NCT06450067). 2023ko azaroaren 20tik 2024ko azaroaren 13ra bitartean, 62 pazientek jaso zuten Inati-cel eta ebaluatu ahal izan ziren. Adin mediana 37,5 urtekoa zen (tartea, 14-76) eta 13 pazientek 60 urte edo gehiago zituzten. Baheketa-prozesuan, 16 kasu errepikatu ziren zelula ama hematopoietikoen transplantearen (HSCT) ondoren, 4 kasu errefraktario primarioak ziren eta pazienteen % 70ek baino gehiagok arrisku handiko anomalia genetikoa zuten. Infusio-dosi mediana 0,60 (tartea: 0,46-0,9) × 10 izan zen.8CAR-T zelula biziak.
Emaitzak: 2024ko abenduaren 30eko datuak, 3,8 hilabeteko jarraipen-batez bestekoarekin (tartea: 0,5–12,4 hilabete), % 89,5ek MRD negatiboko ORR lortu zuten Inati-cel ondoren r/r pazienteetan, horien artean 31 CR eta 3 CRi (1. taula). Baheketa-prozesuan MRD positiboa zuten bederatzi pazientetan, MRD negatibotasun-tasa % 100era iritsi zen Inati-cel ondoren. Inati-cel ondoren, 26 pazienteri q-PCR bidez detektatutako MRD emaitzak eman zitzaizkien, eta % 92,3k emaitza negatiboak lortu zituzten. CR/CRi lortu ondoren, 4 pazienteri alo-HSCT egin zitzaien erremisioan. DOR, OS eta RFS medianak ez dira lortu pazienteak zentsuratuta edo zentsurarik gabe ondorengo alo-HSCT-an. Ebaluatu daitezkeen pazienteen artean, urtebeteko RFS eta DOR tasak % 76,2 eta % 74,1 izan ziren, hurrenez hurren. Zazpi pazientek errepikapenak izan zituzten, horien artean 3 CD19+ errepikapen, 2 CD19- errepikapen eta 2 CD19 egoera argirik gabe. Aipatzekoa da gaixotasun estramedularraren 6 kasutan 4 kasu eraginkorrak izan zirela, baina 2 kasu errepikatu zirela Inati-cel eman eta 3 hilabeteko epean. Inati-cel infusioa jaso zuten paziente guztiak bizirik zeuden, gaixotasunaren progresioagatik hil zen bat izan ezik. Interes bereziko gertaera kaltegarri (AE) ohikoenak zitokinen askapen sindromea (CRS) eta zelula efektore immuneekin lotutako neurotoxikotasun sindromea (ICANS) izan ziren. Pazienteen % 51k CRS garatu zuten, baina 3. edo handiagoa den CRS eta ICANS pazienteen % 3,2an eta % 1,6an bakarrik gertatu ziren, hurrenez hurren; paziente guztiak sekuelarik gabe sendatu ziren, AErekin lotutako heriotzarik ez.
Inati-cel-en erabilera errealak MRD negatiboko ORR altua erakusten du helduen B-ALL-an. Segurtasun-profila kudeagarria izan zen, ≥3 graduko CRS eta ICANS-en intzidentzia baxuarekin benetako munduan. Jarraipen-datu luzeagoak aurkeztuko dira.
Gaur egun, Txinan minbiziaren aurkako teknologia berrien entsegu kliniko asko daude oraindik pazienteak bilatzen. Droga eta teknologia berriei buruzko kontsultak egiteko, Pekingo Hego Eskualdeko Onkologia Ospitaleko Nazioarteko Sailarekin harremanetan jar zaitezke.
Telefono zenbakia: 4008803716
WeChat IDa: 17801183037
Email：myimmnet@163.com
Argitaratze data: 2025eko abuztuak 26