Urriaren 11n2024an, Txinako Produktu Medikoen Administrazio Nazionalak (NMPA) Ikerketarako Droga Berria (IND) eskaera onartu du.Inaticabtagene Autoleucel (CNCT19 injekzioa), CD19-ri zuzendutako CAR-T zelula autologoen terapia bat, lupus eritematoso sistemikoaren (SLE - ITP) tronbozitopenia immunologikoa tratatzeko. Hau da Txinan gaixotasun autoimmuneetarako onartutako Inaticabtagene Autoleucel-en lehen IND.
Inaticabtagene Autoleucel CD19 CAR-T zelulen terapia produktu bat da, CD19 scFv (HI19a) berezi batekin eta fabrikazio prozesu aurreratuekin. Inaticabtagene Autoleucel Txinan ekoitzitako lehen CD19-ri zuzendutako CAR-T produktu jabeduna da, eta Txinan B-ALLrako merkaturatutako lehen CAR-T zelulen terapia produktua. Inaticabtagene Autoleucel-ek bere aplikazioa hainbat adierazpenetarako zabaltzen ari da, besteak beste, helduen r/r B-ALL, r/r DLBCL, haurren eta nerabeen r/r B-ALL eta hainbat gaixotasun autoimmune. NMPAk onartu zuen B-zelulen linfoma handi errepikakor edo errefraktarioa tratatzeko Sendagai Berriaren Eskaera (NDA) 2024ko irailean.
LES gaixotasun autoimmune sistemiko bat da, normalean hainbat organoren kaltea eragiten duena. B zelula anormalek eta autoantigorputzek funtsezko zeregina dute LES patogenian. LESek plaketen gehiegizko suntsipena eragin dezake, hain zuzen ere LES-ITP. LES-ITP LES txinatar pazienteen % 16an gertatzen da gutxi gorabehera, LES-ITP paziente gehienek oso gaizki erantzuten diete esteroideei, immunoinhibitzaileei eta sendagai biologikoei, eta askotan organoen odoljario arrisku handia izaten dute, eta epe luzerako biziraupena nahiko eskasa da.
Aurtengo uztailean, ospetsua den 《The New England Journal of Medicine》 aldizkaria"Anti-CD19 CAR T zelulak SLEren tronbozitopenia immune errefraktarioan" ikerketa bat argitaratu zuen, Zeng Xiaofeng irakasleak eta Li Mengtao irakasleak, Erreumatologia Sailekoak, eta Zhou Daobin irakasleak, Peking Union Medical College Hospital-eko Hematologia Sailekoa, elkarlanean idatzia. Ikerketak Inaticabtagene Autoleucel-en eraginkortasun eta segurtasun iraunkorra erakutsi zuen SLE-ITP tratatzeko, CAR-T zelulen terapiaren potentzial handia azpimarratuz.
38 urteko emakume bati LES diagnostikatu zioten 2014an, eta proteinuria itzulgarria, artritisa eta tronbozitopenia iraunkorra zituen. Glukokortikoide dosi altuekin (metilprednisolona pultsuak), hidroxiklorokina, zain barneko immunoglobulina, takrolimus, ziklosporina A, sirolimus, rituximab, danazol, eltrombopag eta gizakiaren tronbopoietina birkonbinatuarekin egindako aurreko tratamenduek ez zuten tronbozitopenia arindu. Plaketa kopurua milimetro kubikoko 10.000 eta 20.000 artean mantendu zen, eta azkenean 10.000 milimetro kubikoko azpitik jaitsi zen 2023ko uztailean.
Garai hartan, gorputz-adarretan purpura eta ekimosiekin, ahoko odol-anpuluekin eta hortzetako odoljarioarekin aurkeztu zen. Hezur-muinaren frotisak mieloproliferazio aktiboa eta megakariozitoen heltze-narriadura erakutsi zituen. Prednisona dosi txikia (5 mg eguneko) eta hidroxiklorokina (0,2 g eguneko) bakarrik eman zitzaizkion CAR T zelulen infusioa baino hilabete lehenago. Leukoferesi autologo freskoa erabili zen inati-cel ekoizteko. Guztira 500.000 CD19 CAR T zelula eman ziren gorputz-pisuko kilogramo bakoitzeko, pazienteak fludarabina (gorputz-azaleraren metro karratuko 25 mg-ko dosian) eguneko -5, -4 eta -3 egunetan eta ziklofosfamida (metro karratuko 250 mg-ko dosian) -5 eta -4 egunetan, CAR T zelulen terapia baino lehen.
Inaticabtagene Autoleucel injekzioaren ondoren, pazientearen plaketen kopurua igotzen jarraitu zuen, eta erantzun kliniko osoa lortu zen, eta glukokortikoideak eta immunosupresore guztiak eten ziren. Gaur egun, pazientea bizitza normalera itzuli da funtsean.
Gaur egun, beste CAR-T entsegu kliniko asko daude Txinan, eta pazienteak bilatzen ari dira. Droga eta teknologia berriei buruzko kontsultak egiteko, Pekingo Hegoaldeko Eskualdeko Onkologia Ospitaleko Nazioarteko Sailarekin harremanetan jar zaitezke.
Telefono zenbakia：4008803716
Email：myimmnet@163.com
ERREFERENTZIAK
1.http://www.juventas.cn/news.php?id=711
2.https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMc2403743
Argitaratze data: 2024ko azaroaren 8a