RD13-02 emaile osasuntsuetatik eratorritako CD7ri zuzendutako CAR-T zelula produktu unibertsala da, eta T zelulen leuzemia/linfoma linfoblastiko akutu errepikatuen edo errefraktarioen (T-ALL/LBL) tratamendurako pentsatuta dago. Genetikoki eraldatua dago fratrizidioa, txertoaren aurkako gaixotasuna (GvHD) eta ostalariaren aurkako txertoaren errefusa (HvG) saihesteko, tumorearen aurkako jarduera hobetuz. RD13-02 multzo bakarrean prestatu daiteke pertsona bat baino gehiagorentzat, CAR-T zelulen terapia behar duten pazienteentzako "apaletik" prestatzeko gaitasuna lortuz.
2024ko azaroaren 7an, Bioheng Therapeutics-ek iragarri zuen RD13-02 CAR-T zelula unibertsalaren produktuaren I. faseko azken datu klinikoak aurkeztuko zituela. Produktua CD7ra bideratuta dago errepikatutako/errefraktario (R/R) T-ALL/LBL pazienteen tratamendurako, Hematologiako Amerikako Elkartearen (ASH) 66. Urteko Bilkuran ahozko aurkezpen batean. Konferentzia 2024ko abenduaren 7tik 10era izango da, San Diegon, AEBn.
Emaitzak: 2024ko abuztuaren 1ean, R/R T-ALL/LBL zuten 18 paziente hautagai matrikulatu ziren guztira (13 ALL, 5 LBL), 33,5 urteko adin medianoarekin (tartea, 11 eta 67 artean). Aurreko terapia lerro medianoak 2 ziren (tartea, 1 eta 5 artean), eta 4 pazientek alo-HSCT zuten matrikulatu aurretik. BM blastoen proportzio medianoa % 71 izan zen (tartea: % 6 eta % 90 artean) 18 pazienteen artean, 9k (6 ALL, 3 LBL) medular estramedular inplikazioa erakutsi zutelarik. Ez zen dosi mugatzaile toxikotasun (DLT) edo neurotoxikotasun gertaerarik ikusi dosi maila guztietan, Gr1 GvHD kasu bakarra gertatu zelarik. Zitokinen askapen sindromea (CRS) kudeagarria izan zen, gehienak arina izanik (Gr1, n=10; Gr2, n=5; Gr3, n=3). Edozein graduko infekzioak 13 (% 72) pazientetan gertatu ziren (≥Gr3 2 [% 11] pazientetan). DL2 eta DL3 mailetako paziente banatan Gr3 CRS agertu zenez, ikertzaileek DL1 hedapen-dosi gisa ezarri zuten, segurtasuna eta eraginkortasuna arreta jarriz. Dosi-hedapenaren zehar, paziente bat hil zen tumore-lisi sindromearen ondorioz infusioaren ondorengo 20. egunean.
Infusioaren ondorengo 28 eguneko hasierako ebaluazioan, 17 ebaluatu zitezkeen pazienteetatik 14k lortu zuten CR/CRi. Infusioaren ondorengo bigarren hilabeterako, beste bi pazientek lortu zuten CR/CRi, % 94ko CR/CRi tasarekin (16/17). CR/CRi zuten pazienteen artean, % 100ek lortu zuten gaixotasun hondar minimoaren (MRD) egoera negatiboa fluxu-zitometriaren analisi bidez. CAR-T zelulen Cmax mediana odol periferikoan 1.863.601 kopia/μg DNA genomiko izan zen (tartea, 275.044tik 3.763.587ra) qPCR bidez, iraupen luzeena 90 egun baino gehiagokoa izanik.
Ondorioa: RD13-02, CAR-T produktu unibertsal “apaletik” eskuragarriak, segurtasun-profil kudeagarria eta eraginkortasun hobetua erakutsi zituen R/R CD7 T-ALL/LBL tratatzeko. Aipagarria da CR/CRi pazienteen % 100ek MRD negatibo egoera lortu zutela, pazienteei tratamendu-aukera azkarragoak eskainiz.
Gaur egun, beste CAR-T entsegu kliniko asko daude Txinan, eta pazienteak bilatzen ari dira. Droga eta teknologia berriei buruzko kontsultak egiteko, Pekingo Hegoaldeko Eskualdeko Onkologia Ospitaleko Nazioarteko Sailarekin harremanetan jar zaitezke.
Telefono zenbakia: 4008803716
Email：myimmnet@163.com
Erreferentziak
1.https://www.bioheng.com/News_Details/26.html
2.https://ash.confex.com/ash/2024/webprogram/Paper207322.html
3.http://myimm.net/mianyizhiliao/2035.html
Argitaratze data: 2024ko abenduak 3